美国基因编辑技术研究的最新进展
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel,简称exa-cel）上市，用于治疗镰状细胞病（SCD）。这是FDA批准的第一种新型基因组编辑疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。
新一代基因编辑系统
《自然》（Nature）杂志对新一代基因编辑系统进行了介绍，包括碱基编辑（Base Editing）、先导编辑（Prime Editing）和表观基因组编辑（Epigenome Editing）。碱基编辑的发明者是美国麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）的刘如谦（David R. Liu）团队。先导编辑的发明者也是刘如谦。
大片段DNA插入技术
中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞团队开发的大片段DNA精准定点插入新工具PrimeRoot入选，这也是自2018年首次评选以来，第一项来自中国学者的技术成果入选。该系统在水稻和玉米中能够实现一步法大片段DNA的精准定点插入，效率可达6%，成功插入的片段长度最长达11.1kb，且插入完全精准可预测。
人工智能设计蛋白质
在《自然》发布的2024年值得关注的七大技术中，人工智能设计蛋白质位列其中。这种进步的大部分归因于越来越多的将蛋白质序列与其结构联系起来的数据库，但人工智能的技术进步也同样重要。
脑机接口技术
脑机接口技术也在不断进步。例如，斯坦福大学Francis Willett教授领导的团队在《自然》期刊上发表的研究，展示了通过植入皮质内脑机接口(iBCI)，并通过训练人工智能(AI)软件，能够将渐冻症(ALS)患者大脑中的神经活动实时转化为文字，转化速度可达每分钟62个单词，总词汇量高达125000，相比已有的脑机接口速度更快、准确性更高、词汇覆盖率更大。
以上就是关于美国基因编辑技术研究的最新进展。
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